登记号
CTR20251147
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
本品适用于不能通过限制蛋白质的摄入和/或单纯补充氨基酸控制的尿素循环障碍（UCDs）患者的长期治疗，包括氨甲酰磷酸合成酶I缺乏、鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏、瓜氨酸血症1型、精氨琥珀酸尿症、精氨酸血症和HHH [高鸟氨酸血症-高氨血症-同型瓜氨酸尿症]综合征。 服用苯丁酸甘油酯时，必须限制饮食中的蛋白质摄入，按需添加膳食补充剂（例如必需氨基酸、精氨酸、瓜氨酸、无蛋白能量补充剂）。
试验通俗题目
GPB治疗中国尿素循环障碍患者的单臂、前瞻性、多中心的上市后临床研究
试验专业题目
一项苯丁酸甘油酯治疗中国尿素循环障碍患者的单臂、前瞻性、多中心的上市后临床研究
试验方案编号
WH002A401
方案最近版本号
1.1
版本日期
2024-11-11
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
高晓辉
联系人座机
010-59670968
联系人手机号
18612323607
联系人Email
gxh3581@winhealth.hk
联系人邮政地址
北京市-北京市-朝阳区东三环路嘉盛中心2007
联系人邮编
100027
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
IV期
试验目的
评估苯丁酸甘油酯（GPB）口服液对于中国尿素循环障碍（UCD）儿童患者的有效性和安全性。
随机化
随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
0岁(最小年龄)至
18岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 年龄0-18岁，男性或女性；
- 法定代理人和/或受试者同意遵循试验治疗方案、饮食管理和访视计划，自愿签署知情同意书；
- 以下亚型UCD患者：氨甲酰磷酸合成酶I缺乏、鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏、瓜氨酸血症1型、精氨琥珀酸尿症、精氨酸血症和HHH[高鸟氨酸血症-高氨血症-同型瓜氨酸尿症]综合征；
- 计划使用且既往3个月（含3个月）未使用过苯丁酸甘油酯患者；
- 具有生育能力的男性和育龄期女性（有月经）同意从签署知情同意书开始至研究药物末次给药后1个月内采取有效避孕措施；如禁欲、避孕套、宫内节育器、双重屏障法（例如避孕套加避孕隔膜）等。育龄期女性在首次研究药物给药前≤7天内的妊娠检测结果必须为阴性。
排除标准
- 对研究药物的任一活性成分（包括苯丁酸（PBA）、苯乙酸（PAA）和苯乙酰谷氨酰胺（PAGN））过敏；
- 首次给药前24小时内使用任何已知显著影响肾脏清除率（如丙磺舒）或增加蛋白质分解代谢（如皮质类固醇）的药物或已知增加血氨水平的其他药物（如丙戊酸盐）；
- 入组后同时需要使用其他氮清除剂，如：苯丁酸钠、苯甲酸钠；
- 妊娠期或哺乳期女性；
- 研究者认为会影响患者参加研究依从性和安全性的其他原因。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:口服用苯丁酸甘油酯
|
剂型:口服溶液剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 平均血氨浓度 | 入组后第3个月 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 平均血氨浓度 | 基线、第1个月、第6个月、后每6个月（1-5年） | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 罗小平 | 医学博士 | 主任医师 | 13387522645 | xpluo@tjh.tjmu.edu.cn | 湖北省-武汉市-解放大道1095号 | 430030 | 华中科技大学同济医学院附属同济医院儿科学系 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 华中科技大学同济医学院附属同济医院儿科学系 | 罗小平 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 上海交通大学医学院附属新华医院 | 邱文娟 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 广州市妇女儿童医疗中心 | 刘丽 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 北京大学第一医院 | 杨艳玲 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 华中科技大学药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2025-01-22 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 登记人暂未填写该信息；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
