登记号
CTR20250182
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
既往未接受过降细胞治疗的原发性血小板增多症
试验通俗题目
Bomedemstat对比羟基脲治疗原发性血小板增多症
试验专业题目
一项在既往未接受过降细胞治疗的原发性血小板增多症受试者中比较Bomedemstat（MK-3543）与羟基脲有效性和安全性的III期、随机、双盲、活性药物对照临床研究
试验方案编号
MK-3543-007
方案最近版本号
05
版本日期
2024-11-06
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
王菲
联系人座机
010-58609842
联系人手机号
18515122676
联系人Email
fei.wang9@merck.com
联系人邮政地址
北京市-北京市-北京市朝阳区望京研发创新基地容达路21号楼
联系人邮编
100012
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验目的
评估Bomedemstat（MK-3543）对比羟基脲治疗既往未接受过降细胞治疗的原发性血小板增多症受试者的有效性和安全性
主要目的：比较bomedemstat与羟基脲在DCHR方面的差异
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国际多中心试验
设计类型
平行分组
年龄
18岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 根据WHO骨髓增殖性肿瘤诊断标准，不考虑年龄或风险状态，诊断为ET并有降细胞治疗指征
- 根据修订版欧洲骨髓纤维化分级共识标准，中心评估骨髓纤维化等级评分为0或1
- 既往未接受过针对ET的降细胞治疗
- 在ART后病情必须得到良好控制HIV感染受试者
- HBsAg阳性的受试者如果已接受HBV抗病毒治疗至少4周，并且在随机分组前检测不到HBV病毒载量，则有资格参加研究
- 如果在筛选时未检测到HCV病毒载量，则有HCV感染史的受试者有资格参加研究
排除标准
- 可能干扰药物吸收的任何疾病/胃肠道功能损害史
- 具有恶性肿瘤病史，除非已完成潜在的根治治疗，并且2年内无发生恶性肿瘤的证据
- 有卡波西肉瘤和/或多发性Castleman病史的HIV感染受试者
- 患有需要系统性治疗的活动性感染
- 在研究干预首次给药前≤4周接受过大手术，或在首次给药前>4周接受过大手术但未从大手术的副作用中恢复
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:Bomedemstat胶囊
|
剂型:胶囊
|
|
中文通用名:羟基脲安慰剂胶囊
|
剂型:胶囊
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:羟基脲胶囊
|
剂型:胶囊
|
|
中文通用名:Bomedemstat安慰剂胶囊
|
剂型:胶囊
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| DCHR(持久临床血液学缓解) | 直至52周 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 疲劳评分变化（根据MFSAF v4.0评估） | 基线，预先设定时间点直至52周 | 有效性指标+安全性指标 |
| 总疲劳评分变化（根据PROMIS疲劳SF-7a评估） | 基线，预先设定时间点直至52周 | 有效性指标+安全性指标 |
| 总症状评分变化（根据MFSAF v4.0） | 基线，52周 | 有效性指标+安全性指标 |
| DOCHR(临床血液学缓解持续时间) | 直至52周 | 有效性指标 |
| DOHR(血液学缓解持续时间) | 直至52周 | 有效性指标 |
| 血栓形成事件的发生率 | 直至52周 | 有效性指标 |
| 大出血事件的发生率 | 直至52周 | 有效性指标 |
| 疾病进展的发生率 | 直至52周 | 有效性指标 |
| AE；因AE而终止研究干预 | 直至52周 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
有
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 肖志坚 | 博士学位 | 主任医师 | 022-23909184 | zjxiao@ihcams.ac.cn | 天津市-天津市-天津市和平区南京路288号 | 300020 | 中国医学科学院血液病医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院 | 肖志坚 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 华中科技大学同济医学院附属协和医院 | 胡豫 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 北京大学第三医院（北京大学第三临床医学院） | 景红梅 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 河南省肿瘤医院 | 周虎 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 南昌大学第一附属医院 | 李菲 | 中国 | 江西省 | 南昌市 |
| 河北医科大学第二医院 | 张敬宇 | 中国 | 河北省 | 石家庄市 |
| 浙江大学医学院附属第一医院（浙江省第一医院） | 黄健 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 蚌埠医学院第一附属医院（蚌埠医学院附属肿瘤医院） | 杨艳丽 | 中国 | 安徽省 | 蚌埠市 |
| 河北医科大学第一医院 | 刘清池 | 中国 | 河北省 | 石家庄市 |
| 南方医科大学南方医院 | 许娜 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 安徽省立医院（中国科学技术大学附属第一医院） | 朱小玉 | 中国 | 安徽省 | 合肥市 |
| 厦门大学附属第一医院（厦门市第一医院、厦门市红十字会医院、厦门市糖尿病研究所） | 赵金涛 | 中国 | 福建省 | 厦门市 |
| 陕西省人民医院（陕西省临床医学研究院） | 王一 | 中国 | 陕西省 | 西安市 |
| 浙江大学医学院附属第四医院（浙江省义乌医院、浙江大学医学院附属第四医院医共体） | 陈丹 | 中国 | 浙江省 | 金华市 |
| 四川大学华西医院（四川省国际医院） | 杨云帆 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 中国人民解放军陆军军医大学第二附属医院 | 文钦 | 中国 | 重庆市 | 重庆市 |
| 济南市中心医院 | 陈昀 | 中国 | 山东省 | 济南市 |
| 中山大学孙逸仙纪念医院 | 聂大年 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 福建医科大学附属第二医院 | 胡建达 | 中国 | 福建省 | 泉州市 |
| 吉林大学第一医院 | 高素君 | 中国 | 吉林省 | 长春市 |
| 南通大学附属医院 | 刘红 | 中国 | 江苏省 | 南通市 |
| 复旦大学附属华山医院 | 陈彤 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 复旦大学附属中山医院 | 刘澎 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 中国医学科学院北京协和医院 | 段明辉 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 重庆大学附属肿瘤医院 | 杨涛 | 中国 | 重庆市 | 重庆市 |
| 苏州大学附属第一医院 | 徐杨 | 中国 | 江苏省 | 苏州市 |
| Royal Adelaide Hospital-Haematology Clinical Trials Unit | David Ross | 澳大利亚 | South Australia | Adelaide |
| Westmead Hospital-The Crown Princess Mary Cancer Care Centre | Jennifer Curnow | 澳大利亚 | New South Wales | Westmead |
| Odense Universitetshospital-Department of Hematology | Mette Brabrand | 丹麦 | Syddanmark | Odense C |
| Swietokrzyskie Centrum Onkologii, Samodzielny Publiczny Zakl-Klinika Hematologii i Transplantacji S | Pawel Steckiewicz | 波兰 | Swietokrzyskie | Kielce |
| Kanazawa University Hospital | Kohei Hosokawa | 日本 | Ishikawa | Kanazawa |
| Juntendo University Hospital | Miki Ando | 日本 | Tokyo | Tokyo |
| Clinica Universidad de Navarra-Hematology Department | Carolina Guillen Rienda | 西班牙 | Madrid | Madrid |
| Fundacion Colombiana de Cancerologia Clinica Vida | Maria Vizcarra | 哥伦比亚 | Antioquia | Medellín |
| Oncomedica S.A.S | Lievi Correa | 哥伦比亚 | Cordoba | Monteria |
| Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi | Alessandro Vannucchi | 意大利 | Firenze | Firenze |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）伦理审查委员会 | 同意 | 2024-07-16 |
| 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）伦理审查委员会 | 同意 | 2024-11-24 |
| 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）伦理审查委员会 | 同意 | 2024-12-30 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 36 ；
国际: 300 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 25 ；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：2024-07-16；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：2024-08-06；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
