登记号
CTR20244223
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
用于治疗非创伤性骨坏死
试验通俗题目
评价注射用RAB001治疗长期糖皮质激素原因导致的早期非创伤性骨坏死患者的有效性、安全性、耐受性及PK/PD关系的多中心、随机、对照、盲态的Ⅱ期临床研究
试验专业题目
评价注射用RAB001治疗长期糖皮质激素原因导致的早期非创伤性骨坏死患者的有效性、安全性、耐受性及PK/PD关系的多中心、随机、对照、盲态的Ⅱ期临床研究
试验方案编号
LBRC-RAB001-201
方案最近版本号
V1.2
版本日期
2024-08-07
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
葛晓蕾
联系人座机
0760-89920979
联系人手机号
联系人Email
gexiaolei@rabpharma.com
联系人邮政地址
广东省-中山市-火炬开发区会展东路1号德仲广场2幢5层508室、509室、510室、511室、512室
联系人邮编
528437
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
II期
试验目的
评价注射用RAB001经静脉滴注治疗长期糖皮质激素原因导致的早期非创伤性骨坏死患者的初步有效性、安全性、免疫原性及药代动力学特征并探索最佳给药方案。
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
18岁(最小年龄)至
55岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 18周岁≤年龄≤55周岁，性别不限
- 根据2019年版《Guidelines for clinical diagnosis and treatment of osteonecrosis of the femoral head in adults》，ARCO分期为II期，且CT和MRI检查提示股骨头无塌陷的长期糖皮质激素原因(首次使用糖皮质激素至筛选期需超过30天)导致的股骨头坏死患者
- 受试者未来54 周内无接受髋部手术的计划
- 受试者单侧或双侧股骨头坏死均不限制，如为单侧受累，则需患侧（作为目标侧）髋关节CT检查提示无塌陷，如为双侧受累，则需双侧髋关节CT检查提示至少一侧无塌陷（无塌陷侧为目标侧）
- 受试者须在试验前对本研究知情同意，并自愿签署书面的知情同意书。
排除标准
- BMI≥35 kg/m2
- 研究目标侧的股骨头坏死（ONFH）的中日友好医院（China-Japan Friendship Hospital，CJFH）分型为M型
- 不能行走或不能完成本试验方案要求的所有检查项目、治疗和随访
- 正在接受糖皮质激素冲击治疗
- 严重的代谢疾病、心血管疾病、具有临床意义的心房颤动, 无法控制的高血压、无法控制的哮喘、有症状的肺纤维化、近期需要输血的胃肠道出血、精神疾病、心理疾病
- 深静脉血栓病史，最近五年内采取过任何侵入性预防/治疗措施
- 双侧髋关节中任意一侧目前存在骨折或感染者，或目标侧髋关节既往接受过手术
- 患有已知的遗传性骨病者，例如软骨发育不全、成骨不全、低血磷性佝偻病等
- 筛选前6个月内使用骨代谢病治疗药物、整合素、α4β1抑制剂/拮抗剂、抗VEGF药物
- 患有膝骨关节炎、脊柱侧弯、骨盆或下肢畸形等经研究者判断影响髋关节临床疗效评估的并发症
- 既往对阿仑膦酸钠过敏、存在使用禁忌
-
(12)筛选期以下任何一项实验室检查异常：
1)磷酸盐水平
- 筛选前3个月内献血或失血/血浆大于400 mL者(女性生理性失血除外)
- 筛选前2年内有吸毒史
- 筛选前2年内有药物滥用史
- 妊娠或哺乳期妇女，或女性受试者筛选前6周内发生无保护性行为者，或女性受试者血妊娠试验阳性；受试者(或其伴侣)在整个试验期间及研究结束后6个月内有生育计划或捐精/捐卵者，试验期间及研究结束后6个月内不愿采取一种或一种以上避孕措施者
- 筛选前3个月内参加其他药物临床试验且已经用药者
- 经研究者判断为不适合入组的受试者
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:注射用RAB001
|
剂型:冻干粉
|
|
中文通用名:注射用RAB001
|
剂型:冻干粉
|
|
中文通用名:注射用RAB001
|
剂型:冻干粉
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对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:阿仑膦酸钠片
|
剂型:片
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 48周后股骨头坏死区体积的改变（MRI） | 48周 | 有效性指标 |
| 48周后髋关节功能评分的改变（HHS） | 48周 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 48周股骨近端全髋关节 (Total hip) 和腰椎 (L1-L4) 骨密度的改变(DEXA) | 48周 | 有效性指标 |
| 48周后股骨头未塌陷率（髋关节CT+MRI检查提示股骨头塌陷≤2mm) | 48周 | 有效性指标 |
| 与基线比较，研究目标侧股骨头坏死进展时间 (髋关节CT+MRI检查提示股骨头塌陷＞2mm) | 48周 | 有效性指标 |
| 48周后WOMAC评分的改变 | 48周 | 有效性指标 |
| 48周 注射用RAB001 静脉给药后的安全性和耐受性 | 48周 | 安全性指标 |
| 注射用RAB001药代动力学参数 | 48周 | 有效性指标 |
| 抗药抗体（ADA）发生率 | 48周 | 安全性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 张长青 | 医学博士 | 教授 | 021-64369181 | zhangcq@sjtu.edu.cn | 上海市-上海市-上海市第六人民医院 | 200233 | 上海市第六人民医院 |
| 栗占国 | 医学博士 | 教授 | 010-69006666 | li99@bjmu.edu.cn | 北京市-北京市-北京大学人民医院 | 100044 | 北京大学人民医院 |
| 张学武 | 医学博士 | 教授 | 13681573403 | xuewulore@163.com | 北京市-北京市-北京大学人民医院 | 100044 | 北京大学人民医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 上海市第六人民医院 | 张长青 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 北京大学人民医院 | 栗占国 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 北京大学人民医院 | 张学武 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 四川大学华西医院 | 康鹏德 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 广州中医药大学第三附属医院 | 何伟 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 苏州大学附属第一医院 | 杨惠林 | 中国 | 江苏省 | 苏州市 |
| 中南大学湘雅二医院 | 刘傥 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 成都医学院第一附属医院 | 党万太 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 河南科技大学第一附属医院 | 史晓飞 | 中国 | 河南省 | 洛阳市 |
| 柳州市人民医院 | 彭伟秋 | 中国 | 广西壮族自治区 | 柳州市 |
| 郑州中医骨伤病医院 | 宫顺国 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 南阳市中心医院 | 王建刚 | 中国 | 河南省 | 南阳市 |
| 东莞市人民医院 | 黎松波 | 中国 | 广东省 | 东莞市 |
| 浙江大学医学院附属第四医院 | 严世贵 | 中国 | 浙江省 | 金华市 |
| 蚌埠医学院第一附属医院 | 梅永君 | 中国 | 安徽省 | 蚌埠市 |
| 无锡市中医医院 | 张亚峰 | 中国 | 江苏省 | 无锡市 |
| 西安市红会医院 | 李辉 | 中国 | 陕西省 | 西安市 |
| 河北医科大学第三医院 | 陈海英 | 中国 | 河北省 | 石家庄市 |
| 山西白求恩医院 | 张莉芸 | 中国 | 山西省 | 太原市 |
| 北京大学第三医院 | 赵旻暐 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 成都第五人民医院 | 邢叔星 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 临沂市人民医院 | 张振春 | 中国 | 山东省 | 临沂市 |
| 河北省沧州中西医结合医院 | 李晓明 | 中国 | 河北省 | 沧州市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 上海市第六人民医院伦理委员会 | 同意 | 2024-08-22 |
| 北京大学人民医院伦理审查委员会 | 修改后同意 | 2024-08-30 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 160 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
