登记号
CTR20253328
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
伴肺部铜绿假单胞菌感染的成人支气管扩张症
试验通俗题目
HK241雾化吸入溶液治疗伴肺部铜绿假单胞菌感染的成人支气管扩张症的Ⅱ期临床研究
试验专业题目
HK241雾化吸入溶液治疗伴肺部铜绿假单胞菌感染的成人支气管扩张症有效性和安全性的随机、双盲、剂量探索、多中心Ⅱ期临床试验
试验方案编号
LWY25038C
方案最近版本号
V1.1
版本日期
2025-07-31
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
龚勋
联系人座机
025-58863392
联系人手机号
联系人Email
xgong@aureolepharm.com
联系人邮政地址
江苏省-南京市-江北新区华康路122号加速器四期01栋
联系人邮编
211500
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
II期
试验目的
主要研究目的：探索不同剂量的HK241雾化吸入溶液相对于安慰剂用于治疗伴肺部铜绿假单胞菌感染的成人支气管扩张症的有效性。
次要研究目的：评价不同剂量的HK241雾化吸入溶液相对于安慰剂用于治疗伴肺部铜绿假单胞菌感染的成人支气管扩张症的安全性。评价不同剂量的HK241雾化吸入溶液在伴肺部铜绿假单胞菌感染的成人支气管扩张症患者的药代动力学（PK）特征。
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
18岁(最小年龄)至
75岁(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 年龄18~75岁（包括18和75周岁），性别不限；
- 有慢性咳嗽、咯痰症状，临床诊断支扩症的门诊患者（有慢性咳嗽、咳痰等症状，并具有筛选期或筛选前12个月内本研究中心的胸部普通或薄层CT证据）；
- 随机前支扩症患者处于稳定期（连续4周日间及夜间的呼吸道症状均较平时无明显变化，连续4周内没有出现过支扩症急性加重或急性上呼吸道感染）；
- 筛选前2年内至少有1次支扩症急性加重；
- 筛选期存在机会致病菌铜绿假单胞菌PA分离，且筛选期药敏试验提示患者PA对HK241不耐药；
- 第1秒用力呼气容积（FEV1）≥预计值的30%；
- 经过指导，能够正确使用雾化器治疗，正确填写日记卡；
- 有生育能力的女性以及与性生活活跃的男性（其伴侣有生育能力）必须同意在整个研究期间和治疗结束后30天内使用至少1种高效避孕方法或2种获批的屏障避孕方法，或者禁欲；
- 充分了解本研究的目的和要求，自愿参加临床研究并签署书面知情同意书，能按研究要求完成全部研究过程。
排除标准
- 研究者基于病史等判定，由囊性纤维化或α1-抗胰蛋白酶缺乏症引起的支扩症患者；
- 合并哮喘、过敏性支气管肺曲霉病，或活动性肺结核，或活动性且需要接受规范化治疗的非结核分枝菌感染的患者；
- 合并不适合或可能影响雾化吸入治疗效果的呼吸道/消化道疾病如严重口腔溃疡、咽喉溃疡、肺水肿、活动性胃溃疡、中重度胃食管反流病的患者；
- 已知对喹诺酮类或氟喹诺酮类药物过敏或不耐受（如关节或肌腱疾病）的患者；
- 近半年内有因支气管扩张并发中度或大咯血（中度咯血：24 小时咯血量 100-500ml；大咯血：24 小时咯血量超过 500ml，或一次咯血量超过100ml）的患者；
- 合并严重的心血管疾病史（如：充血性心力衰竭、有临床意义的冠心病、卒中、半年内发生过的心肌梗塞和/或脑卒中、有临床意义的心律失常、QTc 间期延长（QTC 间期＞450ms）、已知的主动脉瘤和夹层、心脏瓣膜反流、控制不佳的高血压（连续 2 次或以上检测收缩压＞160mmHg，或舒张压>100mmHg）的患者；
- 给药前未纠正的低钾血症、低镁血症；
- 合并控制不佳的糖尿病患者或空腹血糖>10 mmol/L的患者；
- 合并重症肌无力及帕金森病；既往有癫痫发作病史的患者；
- 合并严重的精神疾病、血液病、或恶性肿瘤疾病的患者；
- 明显肝肾功能异常（ALT、AST＞正常值上限2倍；Cr＞正常值上限1.5倍）的患者（患有稳定的慢性乙型或丙型肝炎的受试者，如果筛选时 ALT＜正常值上限 1.5 倍，且符合其他入组标准时可以接受的；同时感染乙型肝炎和丙型肝炎的受试者不可入选）；
- 筛选前30天内接受过吸入性、口服或静脉抗生素的患者；
- 需要口服或静脉注射糖皮质激素治疗、或筛选前 30 天内使用全身激素的患者；
- 需要口服或静脉注射抗胆碱药物治疗、或筛选前 30 天内使用全身抗胆碱药物的患者；
- 慢性呼吸衰竭而长期使用无创机械通气或者氧疗(每天>10小时) 的患者；
- 具有生育能力的受试者自筛选开始至末次给药后3个月内有生育/冻存或捐献精/卵计划，或不同意采取有效的避孕措施（完全禁欲、屏障法、避孕药、宫内节育器或已行绝育手术）；
- 既往接受临床试验在研产品末次治疗时间（药物或器械）距离筛选≤4周（若为治疗用生物制品则≤16周或5个半衰期，以时间长者为准）或入组前尚未退出其他干预性临床试验的患者；
- 研究者判断患者需要一种或多种会干扰主要有效性结局测量指标的治疗或不适合参加该临床试验的其他情况。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:HK241雾化吸入溶液
|
剂型:吸入液体制剂
|
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中文通用名:HK241雾化吸入溶液
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剂型:吸入液体制剂
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对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:HK241雾化吸入溶液模拟剂
|
剂型:吸入液体制剂
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 痰培养铜绿假单胞菌PA的负荷较基线的变化。 | 治疗后第29天 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 痰培养铜绿假单胞菌PA的负荷较基线的变化。 | 治疗后第57天 | 有效性指标 |
| 支气管扩张患者生活质量问卷评分（QOL-B-RSS）评分较基线的变化； | 治疗后第29天和第57天 | 有效性指标 |
| 支气管扩张患者健康问卷评分（BHQ）较基线的变化； | 治疗后第29天和第57天 | 有效性指标 |
| 访视前24小时内痰量较基线的变化 | 治疗后第15天、第29天和第57天 | 有效性指标 |
| 痰液脓性评分较基线的变化； | 治疗后第15天、第29天和第57天 | 有效性指标 |
| 第一秒用力呼气容积占预计值百分比（FEV1%预计值）较基线的变化； | 治疗后第29天和第57天 | 有效性指标 |
| 对 PA 最低抑菌浓度值（MIC）较基线的变化。 | 治疗后第29天 | 有效性指标 |
| 安全性评价终点：不良事件（AEs）、严重不良事件（SAE)、实验室检查、生命指标等 | 给药至试验结束 | 安全性指标 |
| 药代动力学参数 | 治疗期间 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 关伟杰 | 医学博士 | 研究员 | 13826042052 | battery203@163.com | 广东省-广州市-荔湾区桥中中路28号 | 510163 | 广州医科大学附属第一医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 广州医科大学附属第一医院 | 关伟杰 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 广州市红十字会医院 | 钟海波 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 宜兴市人民医院 | 蒋宝虎 | 中国 | 江苏省 | 无锡市 |
| 中国人民解放军海军安庆医院 | 陈焕 | 中国 | 安徽省 | 安庆市 |
| 阳泉煤业（集团）有限责任公司总医院 | 郭瑞斌 | 中国 | 山西省 | 阳泉市 |
| 临汾市中心医院 | 马小军 | 中国 | 山西省 | 临汾市 |
| 晋城大医院 | 李雪琴 | 中国 | 山西省 | 晋城市 |
| 连云港市第一人民医院 | 费海涛 | 中国 | 江苏省 | 连云港市 |
| 惠州市中心人民医院 | 陈中红 | 中国 | 广东省 | 惠州市 |
| 惠州市第一人民医院 | 石喆 | 中国 | 广东省 | 惠州市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 广州医科大学附属第一医院医学伦理委员会 | 修改后同意 | 2025-07-30 |
| 广州医科大学附属第一医院医学伦理委员会 | 同意 | 2025-08-12 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 99 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
