登记号
CTR20253386
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
用于治疗成人和6岁及以上儿童患者的结节性硬化症相关面部血管纤维瘤。
试验通俗题目
评价西罗莫司凝胶治疗结节性硬化症相关面部血管纤维瘤患者的有效性和安全性的多中心、非对照、开放性临床研究试验方案
试验专业题目
评价西罗莫司凝胶治疗结节性硬化症相关面部血管纤维瘤患者的有效性和安全性的多中心、非对照、开放性临床研究试验方案
试验方案编号
CN-20201211
方案最近版本号
V1.0版
版本日期
2025-06-12
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
刘野
联系人座机
010-65908142
联系人手机号
13501097256
联系人Email
ye.liu@nobelpharma.cn
联系人邮政地址
北京市-北京市-北京市朝阳区东三环北路5号北京发展大厦6层615室
联系人邮编
100027
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
IV期
试验目的
主要目的
评价西罗莫司凝胶治疗中国6岁及以上结节性硬化症相关面部血管纤维瘤患者12周后的有效性。
次要目的
评价西罗莫司凝胶治疗中国6岁及以上结节性硬化症相关面部血管纤维瘤患者的有效性、安全性、生活质量改善和满意度。
评价西罗莫司凝胶长期用药的安全性及疗效持续性。
随机化
非随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
单臂试验
年龄
6岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 获得知情同意时年龄在 6 岁及以上的患者
- 符合结节性硬化症遗传诊断标准或临床诊断标准的患者【附录1】
- 筛选时，面部有≥3处血管纤维瘤（长径≥ 2mm，可见发红）的患者
- 4.经详细说明参加临床试验的事宜，并充分理解说明内容后，由本人和/或监护人自愿签署知情同意的患者。
排除标准
- 血管纤维瘤病变部位或面部存在糜烂、溃疡、皮疹等，影响安全性或有效性评价的患者
- 筛选前4周内面部使用mTOR抑制剂者
- 口服mTOR抑制剂的患者在试验期间可能调整给药剂量或频率，经研究者判定影响有效性和安全性判定
- 有西罗莫司过敏史或酒精过敏史或现病史的患者
- 合并有恶性肿瘤、感染性疾病、严重心脏病、肝功能障碍、肾功能障碍、血液疾病患者（具体由研究者进行判断，严重程度参考不良事件常用术语标准CTCAE V5.0：2级以上）
- 妊娠或可能妊娠的患者及哺乳期患者
- 不同意在知情同意日以后至给药后随访期结束为止的期间内合理有效避孕的患者
- 知情同意日前3个月内参加过其他临床试验并使用过临床试验药物/器械的患者
- 研究者判断不适合参加本试验的患者
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:西罗莫司凝胶
|
剂型:凝胶剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 通过独立评审委员会（IRC）判定的血管纤维瘤的改善率。 | 用药开始12周后 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| IRC判定的血管纤维瘤的改善率 | 用药开始4、8、28、40、52周后以及结束用药4周后 | 有效性指标 |
| IRC判定的血管纤维瘤的改善度 | 用药开始4、8、12、28、40、52周后以及结束用药4周后 | 有效性指标 |
| 研究者判定的血管纤维瘤的改善度及改善率 | 用药开始4、8、12、28、40、52周后以及结束用药4周后 | 有效性指标 |
| IRC及研究者判定的血管纤维瘤大小的改善度及改善率 | 用药开始4、8、12、28、40、52周后以及结束用药4周后，IRC及研究者判定的血管纤维瘤大小的改善度及改善率 | 有效性指标 |
| IRC及研究者判定的血管纤维瘤发红的改善度及改善率 | 用药开始4、8、12、28、40、52周后以及结束用药4周后，IRC及研究者判定的血管纤维瘤发红的改善度及改善率 | 有效性指标 |
| 与基线相比DLQI和CDLQI的生活质量评分变化量 | 用药开始4、8、12、28、40、52周后以及结束用药4周后 | 有效性指标 |
| 受试者满意度 | 用药开始12、28、40及52周后 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 徐子刚 | 医学博士 | 主任医师 | 1337011021 | zigangxupek@163.com | 北京市-北京市-北京市 | 100045 | 首都医科大学附属北京儿童医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 首都医科大学附属北京儿童医院 | 徐子刚 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 南方医科大学皮肤病医院 | 林志淼 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 中南大学湘雅医院 | 彭镜 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 中国医学科学院皮肤病医院 | 王洪生 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
| 复旦大学附属儿科医院 | 王佶 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 深圳市儿童医院 | 廖建湘 | 中国 | 广东省 | 深圳市 |
| 西安交通大学第二附属医院 | 耿松梅 | 中国 | 陕西省 | 西安市 |
| 重庆医科大学附属儿童医院 | 罗晓燕 | 中国 | 重庆市 | 重庆市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会 | 同意 | 2025-06-24 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 48 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
