登记号
CTR20244920
相关登记号
曾用名
药物类型
化学药物
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者的胆汁淤积瘙痒症
试验通俗题目
一项在原发性胆汁性胆管炎患者中评估Volixibat治疗胆汁淤积性瘙痒的疗效和安全性的随机、双盲、安慰剂对照研究(VANTAGE)
试验专业题目
一项在原发性胆汁性胆管炎患者中评估Volixibat治疗胆汁淤积性瘙痒的疗效和安全性的随机、双盲、安慰剂对照研究(VANTAGE)
试验方案编号
VLX-601
方案最近版本号
版本4
版本日期
2024-10-24
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
Quynh Tran
联系人座机
646-3002679
联系人手机号
联系人Email
quynh.tran@mirumpharma.com
联系人邮政地址
北京市-北京市-朝阳区建国门外大街2号院3号楼5层
联系人邮编
100020
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
II期
试验目的
主要目的：基于主要终点，评估 Volixibat 相较于安慰剂治疗 PBC 受试者瘙痒的疗效；次要目的：基于次要终点，评估 Volixibat 相较于安慰剂对 PBC 受试者胆汁淤积标志物改善的疗效。
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国际多中心试验
设计类型
平行分组
年龄
18岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 在筛选访视时提供签署的知情同意书，并遵守所有研究访视和要求，直至研究结束
- 男性或女性，筛选访视时年龄≥18岁
- 根据AASLD 指南确诊PBC
- 如果符合其他标准，则允许入组使用UDCA 和止痒药物的患者
- 通过成人ItchRO 评估的经确认的PBC相关瘙痒
排除标准
- 与PBC 以外病因相关的瘙痒
- 有证据或临床疑似失代偿性肝硬化或有失代偿事件史
- 当前患有症状性胆石症或炎性胆囊疾病
- 累及回肠末端的小肠手术/切除史，可能破坏肠肝循环
- 其他肝脏疾病的证据、病史或怀疑；不排除伴有AIH 的PBC 患者
- 肝移植史
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:Volixibat胶囊
|
剂型:胶囊剂
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:Volixibat安慰剂
|
剂型:胶囊剂
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 使用成人ItchRO问卷评估的每日瘙痒评分的平均变化 | 28周 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 使用成人ItchRO 量表评估瘙痒应答的受试者比例 | 28周 | 有效性指标 |
| 不良事件发生率 | 28周 | 安全性指标 |
| 碱性磷酸酶变化 | 28周 | 有效性指标 |
| 总胆红素变化 | 28周 | 有效性指标 |
| 血清胆汁酸水平的变化 | 28周 | 有效性指标 |
| 原发性胆汁性胆管炎生活质量指标（PBC-40）的变化 | 28周 | 有效性指标 |
| 患者报告结局测量信息系统（PROMIS？）疲乏问卷的变化 | 28周 | 有效性指标 |
| 患者报告结局测量信息系统（PROMIS？）睡眠障碍问卷的变化 | 28周 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
有
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 贾继东 | 博士后 | 正高级 | 13501378269 | jia_jd@ccmu.edu.cn | 北京市-北京市-西城区永安路95号 | 100050 | 首都医科大学附属北京友谊医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 首都医科大学附属北京友谊医院 | 贾继东 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 福建医科大学孟超肝胆医院 | 黄祖雄 | 中国 | 福建省 | 福州市 |
| 浙江大学医学院附属邵逸夫医院 | 吕芳芳 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 首都医科大学附属北京佑安医院 | 徐斌 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 吉林大学第一医院 | 金清龙 | 中国 | 吉林省 | 长春市 |
| Gordon and Leslie Diamond Health Care Centre | Chahal, Daljeet | 加拿大 | British Columbia | Vancouver |
| University of Colorado Anschutz | Forman, Lisa | 美国 | Colorado | Aurora |
| Cedars-Sinai Medical Center CSMC - Comprehensive Transplant Center CTC | Ayoub, Walid | 美国 | California | West Hollywood |
| University of Miami/Schiff Center for Liver Diseases | Levy, Cynthia | 美国 | Florida | Miami |
| Beth Israel Deaconess Medical Center | Bonder, Alan | 美国 | Massachusetts | Boston |
| University of Iowa Hospitals and Clinic | Sanchez, Antonio | 美国 | Iowa | Iowa City |
| Loyola University Medical Center | Von Roenn, Natasha | 美国 | Illinois | Maywood |
| Advanced Research Institute Inc. | Freedland, Curtis Israel | 美国 | Florida | New Port Richey |
| Tampa General Hospital | Kemmer, Nyingi | 美国 | Florida | Tampa |
| University of Utah Health - University of Utah Hospital | Gallegos-Orozco, Juan | 美国 | Utah | Salt Lake City |
| CHI Health Clinic (Alegent Creighton Clinic) - Gastroenterology - Bergan | Mukherjee, Sandeep | 美国 | Nebraska | Omaha |
| Liver Associates of Texas | Ankoma-Sey, Victor | 美国 | Texas | Houston |
| Mayo Clinic | Eaton, John | 美国 | Massachusetts | Rochester |
| Covenant Research LLC | Neff, Guy | 美国 | Florida | Sarasota |
| Cleveland Clinic | Chiang, Dian | 美国 | Ohio | Cleveland |
| IHS Health | Lateef, Syed | 美国 | Florida | Kissimmee |
| UF Health Gastroenterology - JTB Kernan | Agrawal, Neha | 美国 | Florida | Jacksonville |
| Impact Research | Gunn, Nadege | 美国 | Texas | Waco |
| Soma Clinical Trials | Elgouhari, Hesham | 美国 | Texas | Denison |
| LSU Health Sciences Center | Cai, Qiang | 美国 | Louisiana | Shreveport |
| Covenant Research and Clinics | Neff, Guy | 美国 | Florida | Fort Myers |
| Albert Einstein Healthcare Network | Thapar, Manish | 美国 | Commonwealth of Pennsylvania | Philadelphia |
| Georgetown University Medical Center | Smith, Coleman | 美国 | DC | Washington |
| Galen Hepatology | Patel, Chirag | 美国 | State of Tennessee | Hixson |
| Bon Secours Liver Institute of Hampton Roads | Shiffman, Mitchell | 美国 | Commonwealth of Virginia | Newport News |
| Liver Institute Northwest | Kowdley, Kris | 美国 | State of Washington | Seattle |
| UF Hepatology Research at CTRB | Firpi-Morell, Roberto | 美国 | Florida | Gainesville |
| Southeast Clinical Research Center | Perez, Pablo | 美国 | Georgia | Dalton |
| Northwestern University | Boike, Justin | 美国 | Illinois | Chicago |
| Ochsner Health - Ochsner Medical Center - Baton Rouge | Samant, Hrishikesh | 美国 | Louisiana | Baton Rouge |
| Amel Med LLC | Khaja, Masi | 美国 | Texas | Austin |
| Bon Secours Richmond Community Hospital LLC d/b/a Bon Secours Liver Institute of Richmond | Shiffman, Mitchell | 美国 | Commonwealth of Virginia | Richmond |
| Science 37 | Weinstein, Debra | 美国 | California | Culver City |
| Kings College Hospital | Heneghan, Michael | 英国 | London | London |
| Nottingham University Hospitals NHS Trust | Venkatachalapathy, Suresh Vasan | 英国 | Nottinghamshire | Nottingham |
| Belfast Health & Social Care Trust | McCorry, Roger | 英国 | Northern Ireland | Belfast |
| University Hospital Southampton NHS Foundation Trust | Patel, Janisha | 英国 | Hampshire | Southampton |
| Rabin Medical Center | Braun, Marius | 以色列 | Tel Aviv-Yafo | Petach Tikva |
| Hillel Yaffe Medical Center | Abu-Mouch, Saif | 以色列 | Central District | Hadera |
| Carmel medical Center | Zuckerman, Eli | 以色列 | Haifa | Haifa |
| Rambam Health Care Campus - Rambam Medical Center | Veitsman, Ella | 以色列 | Haifa | Haifa |
| Sheba Medical Center at Tel Hashomer | Zigmond, Ehud | 以色列 | Tel Aviv-Yafo | Ramat Gan |
| Galilee Medical Center | Assy, Nimer | 以色列 | Northern District | Zefat |
| Hadassah Ein-Karem Medical Center - Liver unit | Safadi, Rifaat | 以色列 | Jeru salem | Jerusalem |
| UZ Gent | Verhelst, Xavier | 比利时 | NA | Gent |
| Universitatsklinikum Schleswig-Holstein | Guenther, Rainer | 德国 | Schleswig-Holstein | Kiel |
| Universitaets Klinikum Frankfurt - Zentrum der Inneren Medizin - Medizinische Klinik 1 | Sprinzl, Kathrin | 德国 | Hessen | Frankfurt am Main |
| Universitaetsklinikum Tuebingen | Berg, Christoph | 德国 | Baden-Wuerttemberg | Tuebingen |
| Medizinische Hochschule Hannover | Wedemeyer, Heiner | 德国 | Lower Saxony | Hannover |
| Klinikum Chemnitz gGmbH | Wissniowski, Till | 德国 | Free State of Saxony | Chemnitz |
| University Hospital Munster | Trebicka, Jonel | 德国 | Schleswig-Holstein | Muenster |
| St. Josefs-Hospital Wiesbaden | Sarrazin, Christoph | 德国 | Hessen | Wiesbaden |
| CHRU de Lille | Louvet, Alexandre | 法国 | Hauts-de-France | Lille |
| CHU Paris Est - Hopital Saint Antoine | Corpechot, Christophe | 法国 | ile-de-France | Paris |
| CHU de Strasbourg-Hopital Civil | Habersetzer, Francois | 法国 | Grand Est | Strasbourg cedex |
| Hopital Paul-Brousse | COILLY, Audrey | 法国 | ile-de-France | Villejuif |
| Centre Hospitalier Universitaire de Nice Hopital l Archet | Tran, Albert | 法国 | Provence-Alpes-Cote d’Azur | Nice Cedex 3 |
| Centre Hospitalier Universitaire Grenoble Alpes (CHUGA) | Hilleret, Marie Noelle | 法国 | Nouvelle-Aquitaine | La Tronche |
| Universita Politecnica delle Marche - Ospedali Riuniti | Marzioni, Marco | 意大利 | Torrette | Ancona |
| Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico | Lampertico, Pietro | 意大利 | Lombardia | Milano |
| Universita Degli Studi Di Padova - Azienda Ospedaliera Di Padova | Cazzagon, Nora | 意大利 | Veneto | Padova |
| Istituto Clinico Humanitas | Lleo de Nalda, Ana | 意大利 | Milan | Rozzano |
| ASST Monza-Ospedale San Gerardo | Invernizzi, Pietro | 意大利 | Lombardia | Monza (MB) |
| Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana | Brunetto, Maurizia Rossana | 意大利 | Tuscany | Pisa |
| ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda | Vigano, Raffaella | 意大利 | Milan | Milano |
| Erasmus MC | Van Der Meer, Adriaan | 荷兰 | South Holland | Rotterdam |
| Amsterdam University Medical Centers | de Boer, Ynto Sjoerd | 荷兰 | North Holland | Amsterdam |
| Hospital Clinic de Barcelona (Hospital Clinic i Provincial) | Rodriguez Tajes, Sergio | 西班牙 | Catalunya | Barcelona |
| Parc Tauli Sabadell Hospital Universitari | Vergara, Mercedes | 西班牙 | Catalunya | Sabadell |
| Hospital General Universitario Gregorio Maranon | Salcedo, Magdalena | 西班牙 | Catalunya | Sabadell |
| Toranomon Hospital | Akuta, Norio | 日本 | Tokyo | Minato-ku |
| Juntendo University Hospital | Ikejima, Kenichi | 日本 | Tokyo | Bunkyo-ku |
| 浙江大学医学院附属第一医院 | 盛吉芳 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 华中科技大学同济医学院附属武汉协和医院 | 杨玲 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| Centre universitaire de sante McGill (CUSM) | Deschenes, Marc | 加拿大 | Quebec | Montreal |
| University of Alberta | Montano-Loza, Aldo | 加拿大 | Alberta | Edmonton |
| London Health Sciences Centre | Kahn, Mohammed Qasim | 加拿大 | Ontario | London |
| University of Calgary Liver Unit | Nguyen, Henry | 加拿大 | Alberta | Calgary |
| McMaster University Medical Centre | Puglia, Marco | 加拿大 | Ontario | Hamilton |
| Universite Catholique de Louvain (UCL)-Cliniques Universitaires Saint-Luc | Dahlqvist, Geraldine | 比利时 | Brussels | Woluwe-Saint-Lambert |
| Universitair Ziekenhuis Antwerpe UZA | Francque, Sven | 比利时 | Flemish | Antwerpen |
| Radboud University Medical Center | Boonstra, Kirsten | 荷兰 | Gelderland | Nijmegen |
| Hospital Universitario Virgen del Rocio | Ampuero Herrojo, Javier | 西班牙 | Andalucia | Sevilla |
| University Hospital Zurich (USZ) | Kremer, Andreas | 瑞士 | Zurich | Zurich |
| Hospital Italiano de Buenos Aires | Villamil, Alejandra | 阿根廷 | Buenos Aires | Buenos Aires |
| Hospital El Cruce | Cairo, Fernando | 阿根廷 | Buenos Aires | Buenos Aires |
| Glenny Corp S.A | Aballay Soteras, Gabriel Alejandro | 阿根廷 | Buenos Aires | Buenos Aires |
| Hospital Provincial del Centenario | Bessone, Fernando | 阿根廷 | Santa Fe | Rosario |
| Universidade Federal do Rio de Janeiro (UFRJ) | Rotman, Vivian | 巴西 | Rio de Janeiro | Rio de Janeiro |
| Hospital de Bonsucesso | Santos Pereira, Gustavo Henrique | 巴西 | Rio de Janeiro | Rio de Janeiro |
| Hospital de Clinicas de Porto Alegre | Alvares da Silva, Mario Reis | 巴西 | Rio Grande do Sul | Porto Alegre/RS |
| Hospital das Clinicas da UFMG | Couto, Claudia Alves | 巴西 | Minas Geras | Belo Horizonte |
| Instituto Goiano de Gastroenterologia e Endoscopia Digestiva | Aires, Rodrigo Sebba | 巴西 | Goias | Goiania |
| Escola Bahiana de Medicina e Saude Publica | Bittencourt, Paulo | 巴西 | Salvador | Estado de bahia |
| Hospital do Rim e Hipertensao | Ferraz, Maria | 巴西 | Sao Paulo | Sao Paulo |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 首都医科大学附属北京友谊医院伦理委员会 | 修改后同意 | 2024-10-21 |
| 首都医科大学附属北京友谊医院伦理委员会 | 同意 | 2024-11-06 |
| 首都医科大学附属北京友谊医院伦理委员会 | 同意 | 2025-05-24 |
试验状态信息
试验状态
进行中-尚未招募
目标入组人数
国内: 80 ；
国际: 275 ；
已入组例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 128 ；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
国际: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：2021-11-11；
第一例受试者入组日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：2022-04-18；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
国际：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
