登记号
CTR20250853
相关登记号
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)、糖尿病性黄斑水肿(DME)、继发于年龄相关性黄斑变性的地图样萎缩(GA)
试验通俗题目
一项评估玻璃体内注射 OCUL101 在nAMD、DME和GA患者中安全性和耐受性的 I/II 期研究。其中Ⅰ期：针对nAMD患者，开放、非随机、剂量递增的安全性、耐受性研究。Ⅱ期：针对nAMD、DME和GA患者，随机、双盲(除GA高剂量组)、平行、阳性对照或假注射对照的初步疗效探索研究。
试验专业题目
一项评估玻璃体内注射 OCUL101 在新生血管性年龄相关性黄斑变性、糖尿病性黄斑水肿和继发于年龄相关性黄斑变性的地图样萎缩患者中安全性、耐受性、药代动力学、药效学和初步疗效的剂量递增、剂量扩展的 I/II 期研究
试验方案编号
OCUL101-001CN
方案最近版本号
V3.0
版本日期
2025-01-24
方案是否为联合用药
否
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
陈烱光
联系人座机
0756-8600610
联系人手机号
联系人Email
linchuang@oculgen.com.cn
联系人邮政地址
广东省-珠海市-香洲区前山翠珠二街2号C栋6层602
联系人邮编
519000
临床试验信息
试验分类
其他
试验分期
其它-新版
试验目的
Ⅰ期：即研究的第1部分和第2部分，评估玻璃体内注射（IVT）OCUL101 在新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）安全性、耐受性。
Ⅱ期：即研究的第3部分，评估OCUL101 在新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）、糖尿病性黄斑水肿（DME） 和继发于年龄相关性黄斑变性的地图样萎缩GA患者的代动力学（PK）、药效学（PD）和初步疗效。
随机化
随机化
盲法
双盲
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
18岁(最小年龄)至
无上限
(最大年龄)
性别
男+女
健康受试者
无
入选标准
- 完全理解研究内容、过程和可能出现的不良事件的患者，并能签署书面知情同意书。
- 育龄期女性（WOCBP；定义见附录 1）必须同意在研究期间和研究治疗停止后的 90 天内采取双重避孕方法，即采用年失败率低于1%的医学上可接受的避孕方法（见附录 1），并使用屏障避孕法（如避孕套）。WOCBP 必须在筛选时妊娠试验结果为阴性，并且在研究期间及研究治疗停止后 90 天内不得怀孕、哺乳、或计划怀孕、或捐献卵子。（见方案附录1）
- 有 WOCBP 伴侣的男性受试者必须同意在研究期间和研究治疗停止后的 90 天内不捐献精子且采取双重避孕方法，即采用年失败率低于 1%的医学上可接受的避孕方法，并使用屏障避孕法（如避孕套）。（见方案附录1）
- 研究眼 ETDRS 视力表测量的 BCVA 在 78 至 24 个字母（约等同于Snellen 20/32 至20/320；包含边界值），且对侧眼 ETDRS BCVA≥19个字母（约等同于 Snellen 20/400）。
- 对于nAMD受试者，年龄≥50岁，研究眼存在经荧光眼底血管造影（FFA）、光学相干断层扫描（OCT）或光学相干断层扫描血管造影（OCT-A）等可靠检查方法确认的继发于 AMD 的活动性原发中心凹下（包括累及中心凹的旁中心凹病变）CNV 病变。研究眼筛选前 12 个月内接受过玻璃体腔注射抗 VEGF 治疗，且最后一次玻璃体腔注射抗 VEGF 治疗距离第 1 天给予试验药物至少 12 周。
- 对于GA受试者，年龄≥50岁，筛选时研究眼眼底自发荧光图像测定总 GA 面积在 2.5 - 17.5 mm2（分别为 1个和 7 个视盘面[DA]）。如果研究眼为多灶 GA，则必须有至少一个局灶病变≥ 1.25 mm2（0.5 DA）。
- 对于DME受试者，年龄≥18岁，确诊为 1 型或 2 型糖尿病。研究眼筛选前 12 个月内接受过玻璃体腔注射抗 VEGF 治疗，且最后一次玻璃体腔注射抗 VEGF 治疗距离第 1 天给予试验药物至少 12 周。
- 入选标准编号1-4：为nAMD、DME、GA受试者均适用的入选标准。
排除标准
- 研究眼屈光状态及眼轴不满足如下条件：-6.00D＜等效球镜度数＜+5.00D，或 21mm＜眼轴＜26mm。
- 研究眼既往接受过阿柏西普 8 mg、双靶单抗（例如，法瑞西单抗）的患者。
- 对 OCUL101、荧光素、吲哚菁绿、所用处方的任何成分、散瞳眼药水或所用的任何麻醉剂和抗菌眼药水过敏者。
- 研究眼无晶状体；或者在筛选前 3 个月内，对研究眼进行了白内障手术或 YAG 后囊膜切开术。
- 对于nAMD受试者，研究眼除 nAMD 之外，存在研究者认为可能干扰中心视力的评估或混淆研究结果的解读的其他眼部病史，包括但不限于：除 nAMD 外任何可导致 CNV 或者黄斑水肿的眼部疾病、病理性近视、糖尿病视网膜病变、遗传性视网膜疾病、视网膜静脉阻塞、中心性浆液性脉络膜视网膜病变、眼组织胞浆菌病综合征、视网膜血管样条纹、脉络膜破裂和多灶性脉络膜炎、黄斑裂孔、葡萄膜炎、视网膜脱离、视神经病变、未控制的青光眼（定义为经规范治疗后眼压≥25 mmHg，或基于研究者在筛选时的判断）。研究眼眼底血管造影术FFA检查时，视网膜下出血超过总病灶面积的 50%，和/或视网膜下出血累及中央凹；或者纤维化或萎缩超过总病灶面积的 50%，和/或纤维化或萎缩累及中央凹。
- 对于DME受试者，糖化血红蛋白（HbA1C）水平≥10%，和/或近期有糖尿病失控迹象（基线前 3 个月内发生 3 次或以上严重低血糖，或因高血糖住院，或基线前 1 年内发生 2 次或以上酮症酸中毒，或基线前 3 个月内发生 1 次酮症酸中毒）。研究眼在给药前的 6 个月内接受过任何眼内或眼周类固醇治疗。
- 对于GA受试者，任意眼筛选前 3 个月内接受过 AMD 治疗（例如，补体疗法）或其他眼部疾病的玻璃体内治疗（口服维生素和矿物质补充剂除外）。
- 排除标准编号1-4：为nAMD、DME、GA受试者均适用的排除标准。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:OCUL101
|
剂型:注射溶液
|
对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:阿柏西普眼内注射溶液
|
剂型:注射溶液
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 治疗期间出现的不良事件（TEAE）的发生率和严重程度（眼部和全身） | 试验期间 | 安全性指标 |
| 对于nAMD和DME，研究眼ETDRS视力表BCVA较基线的改变，CRT较基线变化； | 第20周 | 有效性指标 |
| 对于GA，研究眼 GA 病灶总面积（眼底自发荧光[FAF]测量）相对基线变化。 | 第20周 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| Cmax、Tmax、AUC、t1/2 | 给药后24h | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 孙晓东 | 博士 | 正高级/主任医师 | 13386259752 | xdsun@sjtu.edu.cn | 上海市-上海市-上海市虹口区（直辖 市、自治区）武进路 86 号 | 200080 | 上海市第一人民医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 上海市第一人民医院 | 孙晓东 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 四川大学华西医院 | 陆方 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 安徽医科大学第二附属医院 | 陶黎明 | 中国 | 安徽省 | 合肥市 |
| 吉林大学第一医院 | 崔治华/李晓娇 | 中国 | 吉林省 | 长春市 |
| 山东大学齐鲁医院 | 李建桥 | 中国 | 山东省 | 济南市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 上海市第一人民医院人体试验伦理审查委员会批件 | 修改后同意 | 2025-02-08 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募中
目标入组人数
国内: 296 ；
已入组例数
国内: 3 ；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2025-04-01；
第一例受试者入组日期
国内：2025-04-14；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
