登记号
CTR20190004
相关登记号
CTR20160708,
曾用名
药物类型
生物制品
临床申请受理号
企业选择不公示
适应症
儿童先天性卵巢发育不全（Turner）综合征
试验通俗题目
生长激素治疗先天性卵巢发育不全综合征
试验专业题目
聚乙二醇重组人生长激素注射液治疗先天性卵巢发育不全（Turner）综合征的Ⅱ期临床试验扩展期研究方案
试验方案编号
GenSci03202-01/V2.0/2018年08月22日
方案最近版本号
V3.0
版本日期
2020-11-10
方案是否为联合用药
企业选择不公示
申请人信息
申请人名称
联系人姓名
刘廷
联系人座机
0431-85101626
联系人手机号
18946532759
联系人Email
liuting01@gensci-china.com
联系人邮政地址
吉林省-长春市-高新技术产业开发区天河街72号
联系人邮编
132200
临床试验信息
试验分类
安全性和有效性
试验分期
II期
试验目的
扩展期研究的目的在于在II期临床试验的第一阶段（52周）结束后，选用符合Turner综合征临床诊疗策略的、适宜剂量的聚乙二醇重组人生长激素注射液治疗Turner综合征患儿，观察试验药物的长期有效性和安全性，为临床诊疗提供更多科学、可靠的用药指导信息。
随机化
随机化
盲法
开放
试验范围
国内试验
设计类型
平行分组
年龄
无岁(最小年龄)至
无岁(最大年龄)
性别
女
健康受试者
无
入选标准
- （1）所有试验药组完成II 期临床试验第一阶段（52 周）治疗，且每次随访均完成的受试者，以及阴性对照组完成II 期临床试验第一阶段（52 周）随访，且每次随访均完成的受试者，均可以进入扩展期试验。若第一阶段受试者（试验组或阴性对照组）未能在II 期临床试验第一阶段（52 周）治疗结束后及时进入扩展期试验，满足以下条件的也可进入： ？ 试验组受试者第一阶段治疗结束至进入扩展期研究开始治疗期间，PEG-rhGH 持续或累积中断治疗时间不超过8 周； ？ 阴性对照组受试者第一阶段治疗结束到进入扩展期的时间不超过1 年，且期间未应用过GH 产品。
- 在进入扩展期试验之前，研究者需充分告知受试者和监护人扩展期试验的全部信息，包括扩展期试验的详细随访流程，治疗计划和随访期间实验室检查的项目，以及可能的获益和风险。仅当受试者和监护人充分知情，表示愿意并能够配合完成扩展期研究的治疗、随访和各项检查，并签署书面知情同意书后，方可进入扩展期试验。
排除标准
- 受试者在进入扩展期试验之前的2个月内使用过以下药物者： 1、芳香化酶抑制剂（包括但不限于来曲唑、阿那曲唑），连续使用≥1个月。 2、促性腺激素释放激素类似物（包括但不限于曲普瑞林、亮丙瑞林、戈舍瑞林），连续使用≥1个月。 3、蛋白同化类药物（包括但不限于氧雄龙、达那唑、司坦唑醇）连续使用≥1个月。 4、连续口服或静脉使用糖皮质激素≥1个月。
试验分组
试验药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
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中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液
|
用法用量:注射液，规格：27IU/4.5mg/0.5ml/瓶，给药方式为皮下注射，PEG-rhGH单次剂量为0.1-0.4mg/kg体重/，给药疗程：受试者均到达终身高或自愿停止治疗
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中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液
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用法用量:注射液，规格：27IU/4.5mg/0.5ml/瓶，给药方式为皮下注射，PEG-rhGH单次剂量为0.1-0.4mg/kg体重/，给药疗程：受试者均到达终身高或自愿停止治疗
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中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液
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用法用量:注射液，规格：27IU/4.5mg/0.5ml/瓶，给药方式为皮下注射，PEG-rhGH单次剂量为0.1-0.4mg/kg体重/，给药疗程：受试者均到达终身高或自愿停止治疗
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中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液
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用法用量:注射液，规格：27IU/4.5mg/0.5ml/瓶，给药方式为皮下注射，PEG-rhGH单次剂量为0.1-0.4mg/kg体重/，给药疗程：受试者均到达终身高或自愿停止治疗
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中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液
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用法用量:注射液，规格：27IU/4.5mg/0.5ml/瓶，给药方式为皮下注射，PEG-rhGH单次剂量为0.1-0.4mg/kg体重/，给药疗程：受试者均到达终身高或自愿停止治疗
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中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液
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剂型: 注射液
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中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液
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剂型:注射液
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中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液
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剂型:注射液
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中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液
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剂型:注射液
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中文通用名:聚乙二醇重组人生长激素注射液
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剂型:注射液
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对照药
| 名称 | 用法 |
|---|---|
|
中文通用名:无
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用法用量:无
|
终点指标
主要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 所有观察到的或自发报告的不良事件，包括异常的临床症状和生命体征、实验室及影像学等检查结果都应记录 | 达到终身高时或自愿停止治疗时 | 安全性指标 |
| 治疗前后实际年龄的身高标准差积分的变化（ΔHT SDS） | 达到终身高时或自愿停止治疗时 | 有效性指标 |
次要终点指标
| 指标 | 评价时间 | 终点指标选择 |
|---|---|---|
| 治疗前后年生长速率的变化（ΔGV） | 达到终身高时或自愿停止治疗时 | 有效性指标 |
| 治疗前后骨成熟情况（BA/CA）的变化 | 达到终身高时或自愿停止治疗时 | 有效性指标 |
| 治疗前后IGF-1 SDS的变化（ΔIGF-1 SDS） | 达到终身高时或自愿停止治疗时 | 有效性指标 |
| 治疗前后体质指数的标准差积分（BMI SDS）的变化（ΔBMI SDS） | 达到终身高时或自愿停止治疗时 | 有效性指标 |
| PEG-rhGH的年平均处方剂量 | 达到终身高时或自愿停止治疗时 | 有效性指标 |
| 终身高（FH） | 达到终身高时或自愿停止治疗时 | 有效性指标 |
数据安全监察委员会（DMC）
无
为受试者购买试验伤害保险
有
研究者信息
| 姓名 | 学位 | 职称 | 电话 | 邮政地址 | 邮编 | 单位名称 | |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 巩纯秀 | 医学博士 | 主任医师 | 13370115001 | chunxiugong@sina.com | 北京市-北京市-西城区南礼士路56号住院部3楼内分泌代谢科 | 100045 | 首都医科大学附属北京儿童医院 |
各参加机构信息
| 机构名称 | （主要）研究者 | 国家 | 地区 | 城市 |
|---|---|---|---|---|
| 首都医科大学附属北京儿童医院 | 巩纯秀 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 吉林大学第一医院 | 杜红伟 | 中国 | 吉林省 | 长春市 |
| 无锡市第四人民医院 | 马亚萍 | 中国 | 江苏省 | 无锡市 |
| 上海市儿童医院 | 吕拥芬 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 上海交通大学医学院附属新华医院 | 韩连书 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 苏州大学附属儿童医院 | 陈临琪 | 中国 | 江苏省 | 苏州市 |
| 山东省立医院 | 李桂梅 | 中国 | 山东省 | 济南市 |
| 复旦大学附属儿科医院 | 罗飞宏 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
伦理委员会信息
| 名称 | 审查结论 | 审查日期 |
|---|---|---|
| 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会 | 同意 | 2017-12-19 |
| 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会 | 同意 | 2017-12-19 |
| 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会 | 同意 | 2018-11-20 |
| 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会 | 同意 | 2018-11-20 |
| 首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会 | 同意 | 2021-01-08 |
试验状态信息
试验状态
进行中-招募中
目标入组人数
国内: 180 ；
已入组例数
国内: 166 ；
实际入组总例数
国内: 登记人暂未填写该信息；
第一例受试者签署知情同意书日期
国内：2018-02-05；
第一例受试者入组日期
国内：2018-02-06；
试验终止日期
国内：登记人暂未填写该信息；
临床试验结果摘要
| 版本号 | 版本日期 |
|---|
